أوصت لجنة استشارية تابعة لهيئة الغذاء والدواء الأميركية، الجمعة، بالموافقة العاجلة على أول علاج جيني لمرض ضمور العضلات، في خطوة تقرب الدواء من الاعتماد الرسمي.
وصوت 8 من أعضاء اللجنة لصالح العلاج الذي تنتجه إحدى الشركات المتخصصة، مقابل 6 عارضوه، على أن تصدر الهيئة قرارها النهائي بحلول 29 مايو الجاري. وعادةً ما تتبع الهيئة توصيات لجانها الاستشارية،
لكنها غير ملزمة بذلك.أكدت رئيسة اللجنة الاستشارية أن العلاج، إذا حصل على الموافقة، سيُعطى لمرة واحدة وقد يُحدث تحولاً في مسار علاج المرضى المصابين بضمور العضلات. ورغم أن الهيئة كانت قد أشارت الأسبوع الماضي إلى أن الشركة لم تقدم دليلاً قاطعاً على فائدة الدواء،
فإن التوصية الأخيرة قد تفتح الباب للموافقة بناءً على البيانات المحدودة المتاحة حالياً. وتأمل الشركة في إجراء تجربة موسعة لتأكيد الفعالية، مع توقع ظهور البيانات الأولية في ديسمبر المقبل والنتائج الكاملة مطلع العام القادم.آلية العلاجفي التجارب المقدمة لنيل الموافقة العاجلة، أظهر العلاج الجيني قدرته على إنتاج نسخة مصغرة من بروتين "ديستروفين"،
وهو بروتين ضروري للحفاظ على سلامة العضلات. لكنه لم يحسن النتائج السريرية مثل القدرة على المشي أو الوقوف. وأوضح خبير في بيولوجيا الأورام أن العلاجات الحالية تتعامل مع الأعراض فقط، بينما يستهدف هذا العلاج السبب الجذري للمرض.
وأشار إلى أن التجارب اللاحقة قد تؤكد فعالية أكبر، لكن البيانات الحالية تثبت فقط إنتاج البروتين المذكور، الذي يلعب دوراً محورياً في ربط الأنسجة العضلية بالهيكل الخلوي وتكوين النسيج العضلي.
